Introduction:

Myeloproliferative neoplasms (MPN), including polycythemia vera (PV), essential thrombocythemia (ET), and myelofibrosis (MF), significantly impact patients’ quality of life (QoL). The symptom burden assessment and continuous monitoring using the MPN Symptom Assessment Form Total Symptom Score (MPN-10) allows detecting symptomatic changes that may be signs of disease progression and can be used as an indicator of the need to reassess disease progression and/or therapeutic approach.

Methods:

Prospective multicenter registry of Portuguese MPN patients, including patients’ demographics and clinical characterization, and disease symptomatic burden based on MPN-10.

Results:

Overall, 324 patients were included, male to female ratio 0.7:1, median age 71 years old, median disease duration >3 years. Most patients had ET (63%), 24% PV, and 13% MF. Around 70% were being treated with hydroxyurea, 31% were on recommended low-dose aspirin, 9% needed phlebotomy, 4% received ruxolitinib, and <2% interferon. Most reported symptoms include fatigue, inactivity, itching, and concentration problems. PV and ET patients’ total symptom score significantly improved from baseline until last follow-up visit. The itching had a significant improvement over baseline for PV patients, as did fatigue, inactivity, concentration problems, and night sweats in ET patients.

Conclusions:

The systematic application of the MPN-10 led to a more in-depth knowledge of patients and their symptoms, which, together with analytical changes, motivated therapeutic readjustments that led to QoL gains. Future analysis of this cohort should be conducted to refine these results.

Introdução:

As Neoplasias mieloproliferativas (NMP), incluindo policitemia vera (PV), trombocitemia essencial (TE) e mielofibrose (MF), impactam significativamente na qualidade de vida (QV) dos pacientes. A avaliação da carga de sintomas e monitorização continua usando a escala MPN (Symptom Assessment Form) permite detectar alterações sintomáticas que podem ser sinais de progressão da doença e podem ser usados ​​como um indicador da necessidade de reavaliar a evolução da doença e / oua abordagem terapêutica.

Métodos:

Estudo multicêntrico prospectivo de doentes portugueses com NMP, incluindo dados demográficos e caracterização clínica dos doentes e carga sintomática da doença com base na escala NMP-10.

Resultados:

Foram incluídos 324 pacientes, proporção de homens para mulheres de 0,7: 1, idade mediana de 71 anos, duração mediana da doença> 3 anos. A maioria dos pacientes apresentou TE (63%), 24% PV e 13% MF. Cerca de 70% estavam a ser tratados com hidroxiureia, 31% estavam sob recomendação de aspirina em baixas doses, 9% precisavam de flebotomia, 4% receberam ruxolitinibe e <2% com interferon. Os sintomas mais relatados incluem fadiga, inatividade, pruridoe problemas de concentração. A pontuação total dos sintomas dos pacientes com PV e TE melhorou significativamente desde o início até a última visita de acompanhamento. O Prurido teve uma melhora significativa em relação à linha de base para pacientes com PV, como fadiga, inatividade, problemas de concentração e suores noturnos em pacientes com TE.

Conclusões:

A aplicação sistemática do MPN-10 permitiu um conhecimento mais aprofundado dos pacientes e dos seus sintomas, o que, somado às mudanças analíticas, motivou reajustes terapêuticos que levaram a ganhos de QV. Uma análise futura desta coorte deve ser orientada para refinar esses resultados.

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