Introdução:

O sorafenib foi o primeiro fármaco usado em primeira linha na terapêutica sistémica do carcinoma he-patocelular (CHC) em estadio avançado. Têm sido descritos múltiplos factores modificadores de prognóstico associados à sua utilização.

Objectivos:

Caracterizar um grupo de doentes com CHC que realizaram terapêutica com sorafenib, estudar a sobrevivência e o tempo até progressão (TAP), e avaliar os factores preditores de benefício.

Material e Métodos:

Estudo retrospectivo com recol-ha e análise dos dados relativos a todos os doentes com CHC tratados com sorafenib numa Unidade de Hepatologia, entre 2008 e 2018.

Resultados:

Foram incluídos no estudo sessenta e oito doentes; 80.9% do sexo masculino, com mediana de idades de 64.5 anos, 57.4% tinham cirrose em estadio A de Child-Pugh e 77.9% apresentavam CHC em estadio C do Barcelona Clínic Liver Cancer (BCLC). A invasão macrovascular (IMV) estava presente em 25% dos doentes, e também 25% dos doentes tinha metastização extra-hepática (que não a IMV). A mediana de sobrevivência foi de 10 meses (IQR 6.0-14.8) e a mediana de TAP foi de 5 meses (IQR 2.0-7.0). A sobrevivência e o TAP foram similares nos doentes Child-Pugh A e B: 11.0 meses (IQR 6.0-18.0) para Child-Pugh A e 9.0 meses (IQR 5.0-14.0) para Child-Pugh B (p = 0.336). Na análise univariada, o tamanho da lesão >5 cm (TL), alfa-fetoproteína > 50 ng/mL (AFP) e a ausência de terapêuticas locorregionais prévias (TLP) tiveram relação estatisticamente significativa com a mortalidade (TL: HR 2.17, 95% CI 1.24-3.81; AFP: HR 3.49, 95% CI 1.90-6.42; TLP: HR 0.54, 95% CI 0.32-0.93), mas apenas o TL e AFP foram fatores preditores independentes, como mostrou a análise multivariada (TL: HR 2.08, 95% CI 1.10-3.96; AFP: HR 3.13, 95% CI 1.59-6.16). A IMV e o TL >5 cm estiveram associados com o TAP <5 meses na análise univariada (IMV: HR 2.80, 95% CI 1.47-5.35; TL: HR 2.1, 95% CI 1.08-4.11), mas apenas a IMV foi um fator preditor independente de TAP <5 meses (HR 3.42, 95% CI 1.72-6.81). Relativamente aos dados de segurança, 76.5% dos doentes relataram pelo menos um efeito lateral (qualquer grau), e 19.1% apresentaram efeitos adversos de grau III-IV, que levaram à suspensão do fármaco.

Conclusões:

Não foi observada diferença significativa na sobrevivência ou no tempo até progressão nos doentes Child-Pugh A ou Child-Pugh B tratados com sorafenib, quando comparado com estudos real-life recentes. Menor TL e AFP estiveram associados a melhor outcome e um valor de AFP baixo mostrou-se o principal preditor de sobrevivência. A realidade da terapêutica sistémica para o CHC avançado alterou-se recentemente e continua em mudança, mas o sorafenib permanece uma alternativa terapêutica viável.

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